Staram się nadal żyć szybciej niż inni. Teraz, dzięki leczeniu, wiem, że tego czasu na życie mam wcale nie tak mało.
Z dr Agnieszką Filipkowską, radną gliwickiej rady miasta, SMA typu 1, rozmawia Małgorzata Lichecka.
Jak się dziś czujesz fizycznie i psychicznie?
Fizycznie, coraz lepiej, choć oczywiście apetyt rośnie w miarę jedzenia i oczywiste jest, że chciałabym stawać się silniejsza w szybszym tempie. Ale i tak jestem szczęśliwa, bo nie jest gorzej. Bez leku zawsze z roku na rok było trochę gorzej. Co do stanu psychicznego, należę do silnych ludzi, choć nie ukrywam, że sytuacja geopolityczna nie napawa mnie optymizmem. Jednak by z tymi "strachami" sobie poradzić, rzucam się w wir pracy i staram się nadal żyć "szybciej" niż inni, choć teraz, dzięki leczeniu, wiem, że tego czasu na życie mam wcale nie tak mało.
Pytam dlatego, że jak nikt inny znasz wagę ministerialnej decyzji. Jako Filipkowska chora na SMA, osoba zaangażowana wiesz, co ta decyzja oznacza.
Jestem założycielką Gliwickiej Fundacji Qlavi, obecnie nie jestem w zarządzie, ale zawsze wspieram jej działania. Oprócz tego z racji choroby jestem podopieczną ogólnopolskiej Fundacji SMA i z nią wielokrotnie współpracowałam czy to w walce o refundację Spinrazy (pierwszego na świecie leku na SMA), czy to w popularyzowaniu wiedzy na temat tej jednostki chorobowej. Jako osoba żyjąca ponad 42 lata z najcięższym typem SMA - typem 1, wiem, że decyzja o refundacji wszystkich trzech istniejących na świecie leków na SMA jest światowym sukcesem. Mając dostępne, bezpłatne, badania przesiewowe na występowanie SMA u noworodków za rok nie będziemy mieli żadnych kilkumiesięcznych objawowych dzieci. Co roku rodzi się w Polsce ok. 40-50 dzieci z tym rozpoznaniem. Gdy dostaną lek przed pojawieniem się objawów, te najprawdopodobniej nigdy u nich nie wystąpią i, żyjąc z SMA, mają ogromne szanse być w stu procentach sprawnymi ludźmi, a już na pewno funkcjonować bez opieki i ciągłej pomocy. I w tym miejscu apeluję do wszystkich rodziców spodziewających się dziecka: wyrażajcie Państwo zgodę na pobranie krwi do badań przesiewowych pod kątem SMA. Teraz taka wiedza to nie wyrok, a szansa na sprawność dziecka. Decyzja o refundacji wszystkich trzech leków jest również inwestycją rządu w dzieci, które kiedyś najprawdopodobniej nie będą musiały mieć wypłacanych rent socjalnych ani składać wniosków do PFRON-u o refundację sprzętów rehabilitacyjnych czy ortopedycznych, nie będą generowały kosztów na opiekę w DPS, czy na usługi asystenckie. Patrząc długofalowo i czysto materialnie – badanie dziecka tuż po narodzinach zwyczajnie się rodzicowi opłaca.
Przeszłaś wiele etapów leczenia i rehabilitacji : terapia komórkowa , dodajmy bardzo kosztowna i w żaden sposób nierefundowana, rehabilitacja, także kosztowna, walka o wózek. Walka praktycznie o wiele rzeczy. To codzienność chorych na SMA. Co było w tej walce najważniejsze? Co cię pchało do przodu?
Aż chciałoby się ironicznie zapytać: jaką Ty masz supermoc, bo ja jestem niepełnosprawna W naszym kraju bycie osobą ze znacznym stopniem niepełnosprawności i kompletnie niesamodzielną zmusza do nieustannej walki o wszystko. Najcięższy etap to taki, gdy tracimy opiekuna, rodzica czy partnera. Tego chyba każda z tych osób boi się najbardziej. Ja również. To właśnie ten strach pcha mnie do działania.
Leczenie i rehabilitacja to ogromny wysiłek praktycznie na każdym etapie i każdego dnia: trzeba wielkiej miłości i determinacji żeby temu podołać. Jak funkcjonują w twojej chorobie Twoja mama i tata?
To już pytanie nie do mnie. Chciałabym powiedzieć, że normalnie, bo wszyscy żyjemy, dużo pracujemy, zdarza się, że wypoczywamy i jeździmy na urlopy. Niemniej jestem świadoma tego, że całe życie moich rodziców zawsze było, jest i pewnie będzie podporządkowane mnie, a konkretnie mojemu SMA. I mimo całej tej wzajemnie miłości to jest chora sytuacja. Rodzice dawno powinni móc odpocząć, zadbać o siebie, mieć w pełni do dyspozycji swoje, a nie moje, życie. Niestety, w sytuacji pełnej fizycznej niesamodzielności, w połączeniu z kompletnie źle działającym systemem wsparcia, chociażby całodobowej asystencji zagwarantowanej przez państwo dla osoby niezdolnej do samodzielności, życie osobno praktycznie nie jest możliwe. A już na pewno nie tak aktywne zawodowo i społecznie życie jakie mam ja. Środowisko osób bardzo mocno niesamodzielnych marzy o systemie wsparcia takim, jak w Dani. Tam miałabym zagwarantowanych trzech asystentów, przychodzących na osiem godzin do mnie, do pracy. Byłabym w stanie wieść osobne, samodzielne, życie. Obawiam się jednak, że tego nigdy w naszym kraju nie doczekam.
O leku na SMA wiadomo od dawna. Jego horrendalna cena – 9mln zł na dawkę powala. Jest praktycznie nieosiągalny. Jak to wygląda w innych krajach?
Dostępne są trzy leki na SMA: Zolgensma (terapia genowa, lek podawany do kanału kręgowego - Spinraza (Nusinersen) i lek podawany doustnie - Risdiplam (Evrysdi). Od 1 września wszystkie będą refundowane dla pacjentów z SMA. O wyborze leku decyduje zespół kwalifikacyjny i lekarz neurolog. Tym samym Polska jest jednym z 4 krajów na świecie, w którym refundowane są wszystkie trzy istniejące terapie i każdy chory może otrzymać, za darmo, jedną z trzech form leczenia. Oprócz Polski możliwe jest to również w Niemczech, Austrii i w Czechach.
Wracając do pytania o najdroższy lek na świecie – Zolgensma może być używany tylko u małych dzieci ze względów czysto medycznych. Eksperci są zgodni co do tego, że im cięższe dziecko, tym bardziej ryzykowne jest podanie terapii genowej. Ponadto "dużą zaletą leku Zolgensma jest szybkie rozpoczęcie działania. Lek znacznie podnosi poziom białka SMN w ciągu kilkudziesięciu godzin od podania – tak bardzo, że poziom tego białka jest porównywalny z poziomem u osoby zdrowej. Sprawia to, że lek ten jest wyjątkowo przydatny do leczenia niemowląt i małych dzieci, u których objawy SMA jeszcze się nie pojawiły albo pojawiły się bardzo niedawno – czyli dzieci, które są na etapie, gdy utrata neuronów postępuje błyskawicznie, z dnia na dzień, a zapotrzebowanie na białko SMN jest najwyższe. Inną zaletą tego leku jest to, że stosuje się go jednorazowo, w odróżnieniu od pozostałych leków, które należy przyjmować stale.
Znasz rodziny, które o lek walczyły, zakładały zbiórki. Co słyszałaś od nich? Co było dla nich najważniejsze.
Oczywiście, że znam. Sama aktywnie uczestniczyłam w zbiórce dla dziecka mieszkającego w naszym powiecie. Najważniejsze dla nich było to, by ich dziecko nie umarło. I należą im się brawa za walkę i determinację. Jednak mówię wszystkim rodzicom dzieci z SMA, rodzicom, którzy mierzą się z tą chorobą nie od 42 lat, jak ja, lecz od kilku czy kilkunastu miesięcy, że lek nie sprawi cudu w sytuacji, gdy SMA zdążyło już dać u dziecka objawy przed zastosowaniem leczenia. Te objawy najprawdopodobniej już z nim zostaną. Do tego konieczna jest stała i intensywna rehabilitacja, a o tym rodzice dzieci z SMA, jak i dorośli pacjenci zapominają lub ich na nią nie stać. Zdaję sobie sprawę, że rodzice dzieci, które dostały terapię genową zakupioną komercyjnie i podaną niejednokrotnie w wieku kilkunastu miesięcy w momencie sporej utraty siły mięśniowej, mogą czuć się zawiedzeni: mieli nadzieję, że ich dziecko będzie zdrowe, a ono nadal nie chodzi. Cud jednak się dzieje: dziecko nadal żyje, a choroba nie postępuje. Cudem w leczeniu SMA jest już zatrzymanie choroby. Każdy dodatkowy efekt działania któregokolwiek z trzech leków jest bonusem u pacjentów z objawami. Niestety, lista dzieci jest bardzo, bardzo krótka – tylko 30 może, po kwalifikacji, z tego leku korzystać. Marzy mi się by wszyscy potrzebujący mogli mieć do niego dostęp.
Wygląda to jednak inaczej.
Z refundacji wszystkich leków będzie mógł korzystać każdy pacjent z SMA w Polsce. Jest nas ok. 1000 osób. Każdy pacjent może brać jednocześnie tylko 1 lek. Dla mnie to oczywiste. Wszystkie dzieci, u których już wykryto SMA otrzymują w Polsce Spinrazę. Najmłodszemu podano ją w 23. godzinie życia. Refundowaną terapią genową (Zolgensma) od 1 września będą objęte dzieci, które jeszcze nie przyjęły Spinrazy i nie ukończyły 6 miesiąca życia, zatem praktycznie takie, które "rodzą się teraz" i teraz wykryto u nich SMA lub u dzieci, które będą się rodzić.
Czy to koniec walki? Czy SMA-ki będą się starać na przykład o rozszerzenie listy ?
Ograniczenia wiekowe przy tej refundacji wynikają z zaleceń ekspertów ( badania kliniczne skuteczności leku robiono u noworodków do 6 miesiąca życia), taką rekomendację wydał AOTMiT i taką granicę wieku podał producent we wniosku refundacyjnym. Już rok temu informowały o tym organizacje pacjenckie, w tym Fundacja SMA. Niestety, wtedy temat się nie przebił. Środowisko pacjenckie będzie nalegać na wydłużenie wieku podania refundowanej terapii genowej powyżej 6 miesiąca życia. Oprócz tego będziemy wciąż walczyć o skoordynowaną opiekę medyczną i społeczną pacjentów z SMA. Potrzeba kompleksowego systemu wsparcia, opartego na ciągłej możliwości korzystania z opieki wytchnieniowej lub wsparcia asystenta, możliwości uzyskania, bezpłatnie, specjalistycznych sprzętów – wózki elektryczne to koszt ponad 50 tys. złotych, a dofinansowanie – 25 tys. Do tego dochodzą inne sprzęty, leki, wizyty lekarskie, specjalistyczny samochód umożliwiający wjazd na wózku. Najważniejsze jest jednak zapewnienie wszystkim pacjentom z SMA profesjonalnej, stałej i intensywnej rehabilitacji przynajmniej ok. 7 godzin tygodniowo. Dziś, z NFZ, mogą liczyć na 80 godzin... rocznie, i często w warunkach bardzo dalekich od standardów specjalistycznej fizjoterapii. Walka będzie zatem trwać jeszcze długo. Cieszę się, że piłka jest w grze, a dzięki refundacji trzech leków nawet trzy piłki. Za to dziękuję ministerstwu zdrowia i każdemu z osobna, kto kiedykolwiek i w jakikolwiek sposób przyczynił się do osiągnięcia tego sukcesu.
Komentarze (0) Skomentuj